La terapia génica es una forma experimental de
un tratamiento que utiliza la transferencia de
genes a la célula de un paciente para curar una
enfermedad. Tanto las enfermedades genéticas
hereditarias como los trastornos adquiridos pueden
ser tratados con terapia génica.
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Existen dos modalidades de
terapia génica
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TERAPIA GÉNICA
SOMÁTICA
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La terapia génica somática consiste en introducir
genes "sanos" (terapéuticos) en el tejido o células
de un individuo. De esta manera se producen
moléculas "sanas" de las que carece el paciente,
corrigiendo así de las causas de la enfermedad.
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TERAPIA GÉNICA GERMINAL
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Este tipo de alteración genética no puede ser heredada
a los hijos de una persona. Sin embargo, la terapia genética
podría dirigirse a óvulos y espermatozoides (células germinales),
lo que permitiría que los cambios genéticos se transmitan a
generaciones futuras.
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Existen varias técnicas para abordar
la terapia génica somática.
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TERAPIA GÉNICA EX VIVO
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Consiste en extraer las
células afectadas del
paciente e introducir en
el laboratorio los genes
sanos que se encargaran
de producir o bloquear la
sustancia defectuosa.
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TERAPIA GÉNICA IN VIVO
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Consiste en administrar los genes
sanos que se encargarán de producir
o bloquear la sustancia defectuosa
directamente en el paciente o en el
órgano afectado del paciente.
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MÉTODOS DE TRANSFERENCIA DE GENES
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Los métodos de transferencia de genes se dividen en
métodos ex vivo, y métodos in vivo. Las transferencia
de genes se realiza por medio de vectores, Estos son
sistemas útiles en el proceso de transferencia de un
gen exógeno a la célula, que facilitan la entrada y la
biodisponibilidad intracelular del mismo. Los vectores
se dividen en virales y no virales.
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VECTORES VIRALES
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Los más estudiados son los retrovirus,
los adenovirus, los virus adenoasociados
y el herper virus, entre otros
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RETOVIRUS
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Los retovirus se
caracterizan porque
su material genético
es ARN, Para poder
integrar su genoma
en la de la célula
huésped requieren de
la acción de una enzi-
ma llamada retrotranscipta
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ADENOVIRUS
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Los adenovirus reciben
este nombre porque su
material genético es ADN
bicatenario. Se carazteri-
zan, además, por una cápsi-
da icosaédrica y por una
gran estabilidad ante agentes
físicos o químicos, así como
condiciones adversas de pH.
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VIRUS ADENOASOCIADOS
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Los virus adenoasociados
reciben este nombre debi-
do a que a menudo se han
encontrado en células que
están siendo sumiltáneame-
ente infectadas por adenovirus.
